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27.03.2024 | Duchenne Muskeldystrophie | Nachrichten

Phase-3-Studie mit Givinostat

Neue Arznei bremst Funktionsverlust bei Duchenne-Muskeldystrophie

verfasst von: Thomas Müller

Der Histondeacetylase-Blocker Givinostat kann den Funktionsverlust der Muskulatur von Kindern mit Duchenne-Muskeldystrophie deutlich bremsen. Darauf deuten Resultate einer Phase-3-Studie. Die Arznei wurde soeben in den USA zugelassen.

Literatur

Mercuri E et al. Safety and efficacy of givinostat in boys with Duchenne muscular dystrophy (EPIDYS): a multicentre, randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 trial. Lancet Neurol 2024; https://doi.org/10.1016/S1474-4422(24)00036-X

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